Terapia génica del Parkinson

Traduzco degenethique.org viernes 18 marzo 2011

El 17 de marzo de 2011 se ha publicado la noticia de un ensayo americano en fase II de una terapia génica para la enfermedad de Parkinson que muestra buenos resultados después de 6 meses en pacientes tratados: se publica en la página web de la revista médica Lancet Neurology .

En la enfermedad de Parkinson, se ve afectadala producción y la transmisión del neurotransmisor GABA hacia el núcleo sub-talámico.El objetivo del tratamiento es restaurar la producción de GABA.El objetivo del tratamiento es activar la transmisión GABA a fin de mejorar los sí­ntomas de los pacientes.Este ensayo clí­nico de terapia génica in vivo se realizó a doble ciego, controlado con intervención placebo.Las capacidades motoras de los pacientes que reciben este tratamiento han mejorado hasta el 23,1% a los seis meses contra una mejora del 12,7% para el grupo control que recibió el tratamiento placebo. La tolerancia del tratamiento fue buena, la única complicación grave se observó independientemente de la cirugí­a.

En un editorial que acompaña al estudio, el Dr. Michael Hutchinson, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York reconoce el valor de este ensayo clí­nico, sin eludir algunas cuestiones.Se pregunta por la duración de la eficacia de esta terapia, y si la eficacia de las terapias génicas va a mejorar en el largo plazo.También se pregunta si esta técnica es mejor que la estimulación cerebral profunda, utilizada desde hace diez años y que ofrece doblar la mejorí­a clí­nica.

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